時(shí)間：2019-05-28 10:41:34來源：本站整理作者：xl點(diǎn)擊：
脊髓性肌肉萎縮癥是嬰兒死亡率最高的一種遺傳疾病，近日，美國批準(zhǔn)了一次性治療脊髓性肌萎縮的基因療法，并稱為史上最貴藥物，那么，史上最貴藥一支多少錢？接下來八寶網(wǎng)小編就來說說。
近日，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了諾華公司用于一次性治療脊髓性肌萎縮(SMA)的基因療法 Zolgensma 上市。
作為一款備受矚目的基因療法，Zolgensma在一次性治愈罕見遺傳病史上也具有絕對(duì)的里程碑進(jìn)展。
但諾華同時(shí)表示這種一次性治療的費(fèi)用將達(dá)到 210 萬美元（約1448萬元），這也使其成為目前世界上最昂貴的藥物。
網(wǎng)友紛紛質(zhì)疑：這是在拿孩子的命要挾家長，討要贖金。但醫(yī)藥公司則稱治療該病只需一支藥，且在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，還可以分期付款。通過該療法后痊愈兒童的家長稱：生命無法用金錢衡量。
不少網(wǎng)友也表示，藥品的研發(fā)成本是非常高的，有時(shí)幾年幾十年都無法研發(fā)出一種新藥。只要患者為正版藥品買單，才能推動(dòng)更多的科學(xué)家安心地去研發(fā)藥品。
據(jù)《衛(wèi)報(bào)》報(bào)導(dǎo)，Zolgensma采用靜脈注射，進(jìn)入到患者脊髓液再發(fā)揮藥效，先前已在36名2周至8個(gè)月大的嬰兒身上完成安全測(cè)試，目前美國食品暨藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)此藥物可以治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥病童。
報(bào)導(dǎo)指出，罹患脊髓性肌肉萎縮癥的幼兒，有90%會(huì)在2年內(nèi)死亡，過去市面上只有一種治療此疾病的藥物，如今藥廠巨頭推出Zolgensma，無疑是給了病童父母極大希望。
脊髓性肌肉萎縮癥(簡(jiǎn)稱SMA)是嬰兒死亡率最高的遺傳性疾病，當(dāng)人體第五號(hào)染色體上的一基因——SMN1有狀況(可能是缺失或突變)，使得脊髓神經(jīng)元漸進(jìn)性退化，產(chǎn)生一連串后續(xù)肌肉無力及萎縮的癥狀，但其智力發(fā)展完全正常，發(fā)病年齡從出生到成年皆有可能。
根據(jù)WHO的報(bào)告，每1～2萬名寶寶之中會(huì)有1個(gè)寶寶患脊髓性肌肉萎縮癥，算是蠻常見的疾病!由于脊髓性肌肉萎縮癥是遺傳性疾病，從遺傳學(xué)觀點(diǎn)來看，若爸爸媽媽都是基因攜帶者，則其寶寶患此疾病的機(jī)率為四分之一。不過，根據(jù)目前文獻(xiàn)研究，有2%的病患是自己本身的基因突變，也就是基因形成時(shí)就有狀況。
根據(jù)發(fā)病的早晚(年齡)及預(yù)后不同，脊髓性肌肉萎縮癥可分為以下類型：
1、第0型脊髓性肌肉萎縮癥：
屬于最嚴(yán)重之脊髓性肌肉萎縮癥，于出生前就發(fā)病，一般活不過6個(gè)月。
2、第一型脊髓性肌肉萎縮癥：
屬于致死率最高之脊髓性肌肉萎縮癥，于出生6個(gè)月內(nèi)發(fā)病，四肢及軀干嚴(yán)重的軟弱無力，而使得呼吸困難，大多數(shù)患者在2歲前就會(huì)因呼吸衰竭而死亡。三分之二的脊髓性肌肉萎縮癥患者屬于這一類型。
3、第二型脊髓性肌肉萎縮癥：
屬于早發(fā)型之脊髓性肌肉萎縮癥，出生的6～12個(gè)月出現(xiàn)癥狀，雖可獨(dú)自坐立，但無法獨(dú)自行走，多數(shù)患者可存活至成人。
4、第三型脊髓性肌肉萎縮癥：
屬于晚發(fā)型之脊髓性肌肉萎縮癥，兒童時(shí)期會(huì)行走后才發(fā)病，四肢運(yùn)動(dòng)功能受損，肢體近端肌肉無力，下肢較上肢嚴(yán)重，上下樓、行走跑步不便，壽命與一般人無異。
5、第四型脊髓性肌肉萎縮癥：
也是屬于輕度型之脊髓性肌肉萎縮癥，18歲成年以后才發(fā)病，癥狀較輕，壽命與一般人無異。
脊髓性肌肉萎縮癥的病患從一出生就要插管無法出院，出現(xiàn)嚴(yán)重癥狀到幾乎完全沒有癥狀都有。對(duì)于嚴(yán)重脊髓性肌肉萎縮癥患者，僅能針對(duì)肌肉無力帶來的影響進(jìn)行改善，像若是因此肌肉無力而使得吃東西常常嗆到，或許得考慮胃管進(jìn)食或其他方式，以顧及體重與營養(yǎng)。
假如癥狀嚴(yán)重影響呼吸肌，就需要排痰或是呼吸器輔助。四肢肌肉無力的狀況，通過康復(fù)運(yùn)動(dòng)，盡可能維持正常功能，有需要時(shí)也可以借助輪椅或輔具的幫忙。如果長期肌肉無力，造成脊椎側(cè)彎，嚴(yán)重者可能需要做骨科手術(shù)，矯正側(cè)彎狀況，以維持較好的生活功能。
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