時間：2020-08-06 13:53:25來源：本站整理作者：xl點擊：
近日，70萬一針的諾西那生鈉注射液藥物在網(wǎng)上引起熱議，該藥物是治療脊髓性肌萎縮癥的，面對天價藥物價格，醫(yī)保局也作出了回應(yīng)，一針70萬的藥物是什么？下面八寶網(wǎng)小編就來說說。
近日，在看到一則“求藥”消息后，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥(以下簡稱“SMA”)疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價依據(jù)，一時間引發(fā)眾多網(wǎng)友的關(guān)注和熱議。
該份申請書顯示，歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉注射液的采購合同、國內(nèi)銷售價格定價依據(jù)和定價計算相關(guān)說明，以及諾西那生鈉注射液庫存數(shù)量和分配發(fā)放的信息。
8月5日，國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受紅星新聞記者采訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企業(yè)也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內(nèi)處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。”
該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄。”上述工作人員表示。
據(jù)悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，隨后該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療SMA。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用于治療5qSMA，并成為中國首個能治療SMA的藥物。另外兩種治療SMA的藥物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma均未在國內(nèi)上市。
該類藥物的價格一直居高不下，即便在美國也屬于普通民眾難以負擔的藥物。
從價格來看，諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元(約合人民幣87萬元)一劑。相對于諾西那生鈉注射液這種需要每年反復多次注射藥物，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價也被視為“天價”，高達210萬美元(約合人民幣1500萬元)，而該藥僅在歐盟、美國、日本等上市。
SMA的基因治療藥“Zolgensma”在日本的藥價為1.6707億日元(約合人民幣1102萬元)，是日本國內(nèi)價格最貴的藥物，用藥對象為未滿2歲的患者。2020年5月日本厚生勞動省才將其列為公共醫(yī)療保險適用對象。
在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當?shù)氐乃幤犯＠媱?PBS)，用于治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據(jù)PBS的規(guī)定，患者需要為計劃內(nèi)的補貼藥品支付一定的金額。
直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫(yī)保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元(約合人民幣205元)，如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元(約合人民幣33元)。
脊髓性肌萎縮癥的英文名稱Spinal muscular atrophy，是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000-1/10000。根據(jù)起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。
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